Em medicina é da maior importância selecionar quais os tratamentos que melhor funcionam em cada pessoa com determinado problema de saúde. Para esse efeito, é necessária a realização de estudos de investigação clinica – os estudos clínicos.
Os estudos clínicos são desenvolvidos para testar se determinada intervenção é segura e eficaz. Na sua maioria, essa intervenção é um medicamento, mas pode ser uma vacina, um dispositivo médico, como um pacemaker, ou um exame auxiliar de diagnóstico. Estes estudos são realizados em hospitais ou outras unidades de saúde, sob a responsabilidade dos investigadores do estudo, que são profissionais de saúde. Seguem um protocolo onde está previamente definido quais as intervenções que vão ser utilizadas, quais os doentes que podem participar no estudo, qual a frequência de avaliação do doente e como vão ser recolhidos os dados de cada doente.
Existem, essencialmente, dois tipos de estudos clínicos: estudos intervencionais, ou ensaios clínicos, e estudos observacionais.
Os estudos intervencionais são desenvolvidos especificamente para avaliar o impacto direto do medicamento, bem como analisar a eficácia e segurança do mesmo, por si só, ou comparativamente a outros medicamentos já existentes no mercado.
Estes estudos estão no centro de todo o processo de desenvolvimento de um fármaco e estão geralmente divididos em 4 fases principais:
Nesta fase, o medicamento é testado pela primeira vez em pessoas. É escolhido um grupo pequeno de voluntários saudáveis, nos quais se avalia a segurança e a forma como o organismo tolera o medicamento. Durante esta fase, é normal haver um aumento progressivo da dose do medicamento. Uma vez que os participantes são pessoas saudáveis, não vão obter quaisquer benefícios clínicos, vão apenas contribuir para a saúde de outras pessoas que venham a necessitar daquele medicamento. Em suma, esta fase procura responder à pergunta: o medicamento é seguro?
Se o medicamento aparentar ser seguro na fase I, são realizados estudos de fase II. A segunda fase é realizada num grupo de participantes com a doença em causa e procura analisar a eficácia do medicamento, bem como continuar a análise de segurança e da dose adequada, iniciada na primeira fase. Esta fase, vai permitir testar se o medicamento é eficaz e seguro em pessoas doentes, ao mesmo tempo que estabelece a dose que melhor garante eficácia e segurança, simultaneamente. Em suma, esta fase procura responder às perguntas: o medicamento é eficaz e seguro? Em que dose?
Se na fase II o medicamento parecer ser eficaz e seguro, passa à fase III. A terceira fase procura testar definitivamente a eficácia e segurança do medicamento, e também compará-lo com medicamentos equivalentes que já existam. Esta fase pode ser considerada a mais importante, devido à sua longa duração, à participação de um grande número de pessoas com a doença, e ao facto de ser dispendiosa em termos monetários. Em suma, esta fase procura responder às mesmas perguntas da fase II, mas com maior garantia para os doentes.
A quarta fase é realizada depois de o medicamento estar aprovado pelas Autoridades Regulamentares, como a EMA, na Europa, e a FDA, nos Estados Unidos da América, e estar comercializado. Normalmente, o seu objetivo é analisar possíveis efeitos secundários raros ou a longo prazo que o medicamento possa apresentar, assim como fazer comparações com outros medicamentos disponíveis. Esta fase pode ser requisitada pelas Autoridades Regulamentares ou ser realizada pelo laboratório farmacêutico que desenvolveu o medicamento.no sentido de testar novos mercados, testar o medicamento em relação a outros medicamentos, ou até testá-lo em grupos específicos de doentes.
Os estudos observacionais procuram identificar, caracterizar ou quantificar um risco de efeitos adversos, ou verificar o perfil de segurança do medicamento, num contexto de vida real.
Para um estudo ser classificado observacional, o investigador não pode aplicar quaisquer medidas de intervenção nos participantes, sejam estas de monitorização ou de diagnóstico, fora da sua habitual prática clínica. Estes estudos permitem, assim, analisar um medicamento num grande número de doentes, durante muito tempo, e com menos gastos financeiros do que os estudos intervencionais.
